吉林中科：干細胞治療技術，地中海貧血患者的新希望！

地中海貧血也是一種罕見病。兩廣地區的孕媽媽可能比較清楚，很多人在婚前都會考慮另一半是否攜帶地中海貧血基因。 這是一種遺傳性疾病，如果夫婦兩人都是地貧攜帶者，那么他們生的小孩就有1/4 的可能是重癥地貧患者！ 目前，全球范圍內有超過8 000萬名地中海貧血(以下簡稱“地貧”)攜帶者，并且每年還有6萬多名地貧患兒出生。 傳統治療以長期輸血和除鐵對癥治療為主，雖在一定程度上延長患者壽命，但并不能根治疾病 近年來，隨著“基因檢測-基因治療-干細胞移植”技術（以下簡稱干細胞技術）的不斷進步，有望根治地貧，為地貧患者帶來新的希望。 當然，這并不是科學家第一次利用干細胞來對抗罕見病。 地中海貧血 地中海貧血(Thalassmeia，簡稱地貧)，又稱珠蛋白生成障礙性貧血。首例患者發現于地中海區域，因此得名，我國主要發病地區位于廣東、廣西、四川、云南等省份。 該病是一種遺傳性溶血性貧血疾病，主要由于珠蛋白基因缺陷導致血紅蛋白(Hb)中相應珠蛋白肽鏈合成缺或不足最終引起貧血等病理狀態。 目前，隨著基因與干細胞研究的不斷進步，運用干細胞技術治療地貧取得了較好的效果，被認為是目前能根治地貧的唯一方法。 消除地貧，重在預防 干細胞治療雖然前景可觀，但鑒于“僧多粥少”，且治療費用昂貴，經濟條件落后的地貧高發地區患兒仍得不到及時而有效的治療。而且，長期輸血和除鐵治療大大降低患者生活質量。因此，消除地貧，重在預防。 重型地貧患者由于每個月要輸血1-1.5次，輸血量需求很大，但目前我國的很多地方的血庫存血量往往不足。我們可以幫忙獻血，還有加入骨髓庫，幫助地中海貧血患者有更多輸血和更多造血干細胞移植機會。有時候我們一點點善舉，就能給人家帶來希望。地中海貧血是種遺傳性疾病，我們能做的就是做好婚前檢查和孕前檢查，避免重癥的患者出生。 干細胞治療技術 干細胞治療技術是將具有正常珠蛋白基因功能的干細胞移植到經過預處理治療的受者體內，并在受者體內成功表達以糾正地中海貧血患者體內異常血紅蛋白的表達，從而實現地中海貧血的永久性治療?；颊咴诮邮芨杉毎浦仓委熀竽軌蛎黠@改善貧血癥狀，同時也能有效地避免長期輸血和除鐵治療所帶來的治療風險。

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