干細(xì)胞療法｜為重癥肌無(wú)力患者開(kāi)啟希望之窗

?重癥肌無(wú)力在任何年齡段均可發(fā)病，重癥肌無(wú)力在人群中的現(xiàn)患率一般在150-300/百萬(wàn)，而每年新增患者的發(fā)病率約為10/百萬(wàn)。我國(guó)有兩個(gè)發(fā)病高峰，40歲以前和60歲以后（40歲以前女性多于男性，60歲以后男性多于女性）。 患上重癥肌無(wú)力后，病人體內(nèi)的力量會(huì)一點(diǎn)點(diǎn)耗盡，從舉不起胳膊站不起來(lái)、到全身癱瘓，最后連心跳和呼吸的力量都會(huì)喪失。 重癥肌無(wú)力（myastheniagravis，MG）的發(fā)病原因分兩大類，一類是先天遺傳性，極少見(jiàn),與自身免疫無(wú)關(guān)；第二類是自身免疫性疾病，最常見(jiàn)。重癥肌無(wú)力是神經(jīng)肌肉接頭處因自身抗體破壞突觸后膜導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的疾病。研究普遍認(rèn)為它是依賴于T細(xì)胞，由B細(xì)胞介導(dǎo)的發(fā)生在肌肉接頭處。臨床表現(xiàn)為骨骼波動(dòng)性無(wú)力、不耐疲勞，活動(dòng)后加重，休息后減輕。癥狀多分布于眼部、四肢肌肉，嚴(yán)重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌無(wú)力危象）。 目前重癥肌無(wú)力主要的治療手段包括緩解癥狀的藥物治療、免疫抑制劑、血漿置換、胸腺切除及支持治療，其中免疫抑制劑是主要的治療手段。常規(guī)療法效果有限，而目前已有研究表明，干細(xì)胞移植可以有效緩解癥狀。 2010年哈爾濱醫(yī)科大學(xué)神經(jīng)生物學(xué)教研室主任李呼倫教授帶領(lǐng)的科研小組，在實(shí)驗(yàn)性自身免疫性重癥肌無(wú)力的科研工作中，首次提出并證實(shí)Th1、Th2、Treg、Th17四種CD4+輔助性T細(xì)胞的功能失衡是重癥肌無(wú)力發(fā)病的重要因素，并以此為理論依據(jù)，以骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療作為手段進(jìn)行了嘗試性治療。該課題組通過(guò)尾靜脈大劑量為大鼠回輸骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)和證實(shí)了重癥肌無(wú)力的發(fā)生、發(fā)展與四種細(xì)胞亞群格局的改變有關(guān)。呼倫教授介紹，骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞不僅僅具有組織修復(fù)功能，同時(shí)由于其具有旁分泌細(xì)胞因子效應(yīng)，因此可以應(yīng)用于自身免疫性疾病等免疫系統(tǒng)紊亂性疾病的治療中去。 2011年中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液學(xué)研究的研究人員將臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UCMSC)移植到重癥肌無(wú)力大鼠中,結(jié)果發(fā)現(xiàn),經(jīng)靜脈輸注的UCMSC能快速的遷移到炎癥部位和局部淋巴結(jié),而且在淋巴結(jié)的髓質(zhì)區(qū)也可以檢測(cè)到人源化的細(xì)胞。證實(shí)MSC可能通過(guò)相互接觸或/和釋放細(xì)胞因子而調(diào)節(jié)機(jī)體的免疫反應(yīng),為重癥肌無(wú)力提供了一種潛在的治療新途徑。 間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合他汀類藥物有效改善肌無(wú)力的臨床效果 湖北醫(yī)藥學(xué)院附屬東風(fēng)醫(yī)院于2013年2月-2014年5月收治來(lái)醫(yī)院確診的自身免疫性重癥肌無(wú)力患者共 20例，將其隨機(jī)分為對(duì)照組和觀察組各10例，對(duì)照組患者給予常規(guī)的激素和(或)免疫抑制劑治療，觀察組患者給予聯(lián)合骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞和他汀類藥物應(yīng)用。 治療后觀察組的進(jìn)步程度、認(rèn)知功能、運(yùn)動(dòng)功能、自理動(dòng)作以及社會(huì)適應(yīng)評(píng)分都明顯高于對(duì)照組 結(jié)果隨訪約3個(gè)月后，證實(shí)間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合他汀類藥物能夠有效改善MG患者肌無(wú)力的臨床效果。 展望： 干細(xì)胞在體外擴(kuò)增培養(yǎng)時(shí),一般可以保持穩(wěn)定的分子表型,并且不表達(dá)HLA-Ⅱ類分子而具有低免疫原性，這為治療重癥肌無(wú)力提供了一種新途徑。干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)功能，而且臨床應(yīng)用結(jié)果顯示干細(xì)胞在自體免疫疾病治療中療效顯著，在治療自身免疫性疾病具有其他藥物所沒(méi)有的優(yōu)勢(shì)，它所具備的治療作用是非常具有前景的。

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