福音!干細胞治療領域涉及最廣的八大疾病領域
根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的信息顯示,國內相繼有12款干細胞新藥的臨床試驗申請獲受理,涉及疾病包括類風濕關節炎、抗宿主病、膝骨關節炎和糖尿病足潰瘍等。
目前我國有70余個干細胞臨床研究項目完成備案,涉及的疾病包括:急性心梗、膝骨關節炎、帕金森病、卵巢早衰、銀屑病、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性、骨修復、不孕癥、失代償性乙型肝炎肝硬化等。
2019年9月24日,科技部發布了《關于對國家重點研發計劃“干細胞及轉化研究”等7個重點專項2020年度申報指南 征求意見的通知》。
通知表示,2020年,國家撥總經費2.3億元支持干細胞及轉化研究重點專項。至今,中央財政連續4年撥款總計超過22億元支持“干細胞及轉化研究”重點專項。
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干細胞科技早已經被列為我國戰略性、前瞻性的重大科學問題。干細胞的研究和發展對健康和生命將會是一個革命性的變革,以下是目前干細胞治療領域最流行的8種適應癥。
1
骨關節炎
骨關節炎是一種影響關節的退行性疾病。隨著時間的推移,保護關節、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。這也會導致骨骼的退化,引起疼痛、僵硬和最終的不能動彈。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指,有些案例也會影響肘部、手腕、腳踝和手指。
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軟骨無法進行自我更新,人出生時體內只有這么多細胞,這意味著當這些細胞死亡之后,沒有新的細胞取代它們。因此,關節和骨骼會退化。這就是干細胞介入的地方,它可以轉化成許多不同類型的特殊細胞,所以有能力變成軟骨細胞,更新曾經不可更新的軟骨。
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2
腦卒中
最近的研究表明,干細胞治療腦卒中(中風)患者也很有希望。
斯坦福大學的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉了中風對Sonia Coontz的毀滅性影響,Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經歷坐輪椅和語言障礙的兩年后,她決定參加一項臨床試驗,該試驗利用來自供體的成體干細胞直接注射到中風部位附近的大腦區域。
干細胞治療后的幾個小時內,她能夠移動手臂和腿——而在此之前,她幾乎完全無法動彈。她和她的醫生也注意到她的語言表達有了快速的改善——同樣,僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發生了驚人的改善,唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示,這只是一次試驗,只是一個很小的試驗,但他們感到震驚。
2017年,異體骨髓來源的間充質干細胞產品MultiStem治療中重度缺血性腦卒中的II期臨床取得積極成果,證明了可行性和安全性 ,相關成果發表在頂級期刊The Lancet Neurology上。
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▲ 該療法的原理是,從患者自身的骨骼中提取骨髓細胞,然后注入他們的血液,當這些細胞能夠進入大腦時,有望幫助大腦愈合。
試驗結果表明,腦卒中患者對MultiStem的耐受性良好,無嚴重副作用事件。患者接受治療后炎癥細胞因子顯著減少,加速免疫系統恢復。
2019年9月17日,發表在STEM CELLS上的一項I期擴展試驗結果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。
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3
心臟病
心臟病仍然是全球的頭號殺手,根據最新發表的《中國心血管病報告2018》報告,我國冠心病患者有1100萬,肺原性心臟病患者500萬,心力衰竭患者450萬,風濕性心臟病患者250萬,先天性心臟病患者200萬,且發病人數和死亡人數逐年上升。
干細胞治療心臟病的最大好處是它能夠取代受損或死亡的細胞,而不需要侵入性手術或移植。注射干細胞可以給身體提供原位生長特殊細胞所需的成分。
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2018年5月16日,Nature News報道稱,日本衛生部允許大阪大學的醫生提取干細胞衍生的組織薄片,并將其用于治療心臟病患者。在臨床前研究中,研究小組確定由iPS細胞生成的細胞移植薄片可以改善心臟功能。
4
糖尿病
許多人對干細胞治療糖尿病的可能性非常感興趣。I型和II型糖尿病影響著數百萬名患者,干細胞可能有助于改善這些狀況。
I型和II型糖尿病具有不同的發病機制。I型糖尿病是遺傳性的,是由于胰腺不能產生胰島素,或者產生的胰島素太少。這很可能是由于免疫系統紊亂,身體攻擊自己的胰島 - 即負責制造胰島素的胰腺細胞。在這種情況下,干細胞可以提供與其他自身免疫疾病相同的免疫系統調節作用。
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II型糖尿病是指身體對胰島素產生抵抗力。胰腺可能仍然正常運作,但是患者的身體感覺不到,這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會促使細胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中,引起危險的高血糖癥,就像它在I型糖尿病中一樣。
第二種情況也可能對干細胞治療有反應,干細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素,并幫助身體更有效地對胰島素做出反應。
圖片Science同日發布兩則重磅新聞
5
脫發
禿頂遠非生死攸關,但許多人非常關心自己的頭發。幸運的是,干細胞為全天然的頭發再生鋪平了道路——通過從頭皮上移除毛囊,分離出干細胞,并將這些毛囊連同干細胞一起注入頭皮。
這種療法的精髓在于,通過提供頭發再生所需的營養物質和最初產生頭發所需的毛囊,促使原先沒有頭發或禿頂的頭皮部分生長。
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6
白血病
白血病是影響淋巴系統和骨髓的另一種癌癥。白血病細胞癌變,影響免疫系統,引起一系列的癥狀,最終導致未經治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥,但也影響不同年齡的成年人。
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然而,干細胞療法帶來了巨大的希望。治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞,有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗后,患者接受干細胞輸注來幫助身體重新恢復,這樣就可以再次制造正常的血細胞。
7
脊椎損傷
脊髓損傷或切斷是人體最嚴重的創傷之一。取決于受傷發生的部位,患者可能再也不能走路,甚至不能移動手臂。長期以來,這種創傷是完全無法彌補的。雖然近年來的一些神經外科手術讓患者恢復了部分功能,但結果仍然常常令人失望。
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干細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望。在這其中,干細胞提供了替代受損神經的能力,而不是試圖修復受損神經。通過將干細胞注射到損傷部位,脊柱可以自我修復,獲取正常運作所需的所有成分。
結合生長因子和激素,干細胞能夠前往受傷部位“重建”功能,然后干細胞分化為特定的細胞,與受損組織整合并修復。
8
自身免疫疾病
當然,類風濕性關節炎不是唯一的自身免疫疾病。存在大量自身免疫疾病,如糖尿病、多發性硬化、狼瘡、愛迪生氏病、格雷夫斯病等。
這些情況都具有人體免疫系統對體內正常物質做出反應的特征,這意味著免疫系統不會讓身體正常運轉,而是會攻擊組織,造成持續的疾病,在許多情況下,最終導致死亡。
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干細胞療法在自身免疫疾病中有兩個潛在的益處。首先,它可以幫助修復和再生在自身免疫攻擊中受損的組織。干細胞可以幫助他們修復神經、皮膚、血液、器官等。這有助于患者恢復健康,對抗這類疾病的退化。
其次,干細胞實際上可以調節免疫系統,使其不再兇猛地攻擊、或者根本不攻擊身體。研究表明,干細胞可以最大限度地減少免疫系統的病理影響,從而避免自身免疫,同時保持機體攻擊外來物質和真正病原體的能力。
展望
根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的信息顯示,國內相繼有12款干細胞新藥的臨床試驗申請獲受理,涉及疾病包括類風濕關節炎、抗宿主病、膝骨關節炎和糖尿病足潰瘍等。
此外,目前我國有70余個干細胞臨床研究項目完成備案,涉及的疾病包括:急性心梗、膝骨關節炎、帕金森病、卵巢早衰、銀屑病、視網膜色素變性、年齡相關性黃斑變性、骨修復、不孕癥、失代償性乙型肝炎肝硬化等。
隨著臨床研究的進一步開展,干細胞療法會讓更多的病人真正受益。
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