干細胞治療癲癇病，將1年的發作頻率減少95%

癲癇，一種患者和家庭都極為懼怕的神經系統疾病，根據美國疾病控制和預防中心的數據，僅在美國就有約340萬的癲癇患者。 然而，令人沮喪的是，即便接受了批準的藥物治療，仍有25%至35%的患者持續發作，顯示出現有治療方法的局限性。 特別是對于耐藥性局灶性癲癇（MTLE）這種常見類型的癲癇，其治療困難更為突出。 MTLE主要影響大腦顳葉的內部結構，癲癇發作通常始于被稱為海馬體的結構。令人遺憾的是，約三分之一的患者對現有的抗癲癇藥物顯示出抵抗性，治療效果不彰。 目前，他們的選擇多是侵入性強、風險高的腦組織破壞手術，通過切除或激光消融受損的顳葉來控制病情。 但這種方法并不適用于所有患者，且可能產生嚴重的不良反應，包括神經認知障礙。 圖片 臨床前研究論文，▲ 圖片來源：Cell官網 幸運的是，Neurona Therapeutics公司近期在Cell Stem Cell雜志上發布了一項革新的研究，研究展示了一種名為NRTX-1001的再生細胞治療策略對耐藥性局灶性癲癇的潛在治療效果。 NRTX-1001是一種源自人類干細胞系的高度純化的大腦皮層MGE型（內側神經節隆起）GABA能抑制性中間神經元細胞治療候選物。 該研究的臨床前數據顯示，將NRTX-1001細胞移植到慢性MTLE的動物模型中，能夠顯著抑制動物的局灶性癲癇發作，降低神經病理學表型，同時提高動物的生存率。 這些臨床前研究結果為NRTX-1001在患有耐藥性MTLE的成人患者中進行的開放標簽I/II期臨床試驗（NCT05135091）提供了有力支持。 圖片 兩名接受NRTX-1001的受試者在進入研究時都有不受抗癲癇藥物控制的明顯的月度癲癇發作活動史。 第一名受試者有7年的癲癇發作史，在服用NRTX-1001之前的6個月里，平均癲癇發作次數為32次。 第二名受試者有9年的癲癇發作史，在治療前6個月平均每月有14次癲癇發作。兩名患者在接受NRTX-1001治療一年后仍報告總癲癇發作次數減少>95%。 根據治療方案，在兩名患者接受治療6個月開始對其進行神經認知測試，特異性神經認知評分比基線水平上升，突顯了NRTX-1001的治療潛力。 到目前為止，還沒有發現NRTX-1001的嚴重或嚴重的副作用。 圖片 Neurona Therapeutics的CEO Cory R. Nicholas博士表示：“大腦皮層MGE型GABA能抑制性中間神經元在癲癇細胞替代療法中極為重要，但臨床上一直缺乏合適、可再生、可擴展的此種細胞。 NRTX-1001則通過符合GMP標準的專有制造工藝從人多能干細胞中得來的，它的生產過程經過了嚴格的質控，確保其安全、有效。 圖片 Neurona產品管線，▲ 圖片來源：Neurona官網 此外，Neurona Therapeutics還在研發NRTX-1001對阿爾茨海默病的治療效果，并且公司還在布局其它神經細胞治療候選藥物和基因編輯的細胞管線，這顯示了Neurona對于神經系統疾病治療領域的長期承諾和投入。

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