全球干細胞臨床研究新動向：中國干細胞技術的未來崛起與廣闊前景

不久前，同濟大學附屬東方醫院干細胞轉化醫學產業基地國家干細胞轉化資源庫在“海南醫學”上發表了一篇《全球干細胞臨床研究現狀與展望》的論文。 該論文文梳理了美國、歐洲、日本、韓國、中國不同的干細胞監管政策及干細胞臨床研究現狀，歸納了中國代表性地區的干細胞臨床研究政策，提出推動地方立法工作、加快審批制度改革、建設區域臨床研究中心、建立細胞質量合規保障機制、加強公眾科普宣傳等5點推進中國干細胞臨床轉化的建議，以期為中國實現干細胞臨床研究向轉化應用提供參考和借鑒。 干細胞是具有多向分化及自我更新能力，能夠分化成多種功能細胞的多潛能細胞。隨著科技的創新發展，干細胞技術在人體組織器官修復、替代或再生等方面都表現出獨特優勢，為人類重大難治性疾病的。治療帶來新的希望。 由于干細胞治療廣闊的應用前景，全球干細胞行業迅猛發展，干細胞研究及應用已成為衡量一個國家生命科學與醫學發展的重要指標。公開資料顯示，全球大多數發達國家和地區高度重視干細胞產業的發展，并認為干細胞產業將是引領未來生物科技領域的重要支撐，且都出臺了比較完整的干細胞產業政策體系，干細胞研究已成為國際性、前沿性、戰略性領域，全球大多數發達國家都聚焦于干細胞領域并制定了國家計劃和相應政策。習近平總書記曾多次強調，干細胞相關研究要加快轉化應用步伐，盡快將研究成果應用于重大疾病治療當中。 隨著國內外干細胞技術加速發展，越來越多的臨床案例表明這項技術對于醫療技術改革有著劃時代的意義，國家政策支持干細胞行業發展的傾向愈加明朗，法律法規也將隨之完善。干細胞技術在各大領域應用，未來發展前景非常可觀，主要表現為： 01 市場需求大 如今，隨著人口結構逐漸變化，我國在未來將進入“超級老齡社會時代”。針對較為明確的趨勢，該如何進行投資和發展布局呢？這時候，可以將目光轉移至一個明確的需求點——老齡化社會的疾病治療。 當前，全球社會步入老齡化的趨勢已不可逆轉，中國已成為世界上老年人口最多的國家、老齡化速度最快的國家之一。國家統計局數據顯示，2022年，中國60歲及以上年齡人口達到2.8億人，占總人口的比例為19.8%，65歲及以上人口達到2.1億人，占總人口的14.9%。 圖片 2022年9月20日，國家衛健委就黨的十八大以來老齡工作進展與成效舉行新聞發布會，國家衛健委老齡司司長王海東介紹，據測算， 2035年左右，我國60歲及以上老年人口將突破4億，在總人口中的占比將超過30%，進入重度老齡化階段。 衰老被認為是引發所有慢性疾病的最大風險因素，包括心血管疾病、神經系統疾病、癌癥等。此前，中共中央、國務院發布的《關于加強新時代老齡工作的意見》提出，把積極老齡觀、健康老齡化理念融入經濟社會發展全過程。應對老齡化，最重要的是改變對生命尺度的認知。 細胞技術，被譽為繼藥物治療、手術治療后的第三次醫學革命。提高老年人的生活質量，其中一個重要的方向就是減輕老年人的疾病困擾，控制那些伴隨著年齡增長而加劇的疾病，最終讓老人“老而不衰”。 干細胞作為一類具有自我更新能力的細胞，機體可通過自身干細胞的增殖和分化實現細胞更新，這些特性使得干細胞成為再生醫學的基礎和核心。近年來，隨著國內外相關的臨床成果和期刊文獻的發表，人們對干細胞在抗衰領域的潛力有了更深的認識，大大加速了人類探索抗衰老的步伐。 02 干細胞技術領域應用廣闊 干細胞技術蘊含廣闊的領域應用前景，干細胞技術的臨床研究覆蓋了140 多種疾病，全世界已經保存了200多萬份干細胞，并進行了數萬例干細胞移植。整體來看，干細胞技術的應用前景廣闊，同時所占的比例也將進一步擴大。在全球干細胞總市場中，細胞技術領域應用占據半壁江山，并有進一步擴大趨勢。 《“健康中國2030”規劃綱要》提出，到2030年我國主要健康指標進入高收入國家行列，其中“干細胞與再生醫學”作為重大科技項目被列入規劃綱要，旨在推進醫學科技進步，推動健康科技創新?！稇鹇孕孕屡d產業重點產品和服務指導目錄》，支持包括干細胞在內的細胞產品等領域的生物產業發展。 “未來5至10年，干細胞技術在醫學上的應用會出現顛覆性革命?！睎|方醫院院長劉中民在接受媒體采訪時指出：近年來，化學藥物、外科手術等傳統醫療手段已越來越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發的挑戰，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術發展迅猛，已成為當今世界生物醫藥領域研發的熱點。未來5年全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市。 03 干細胞技術日益成熟普及 我國干細胞產業雖然起步晚，但發展較快，干細胞產業基礎研究位于世界前列。據統計，中國在該領域申請的干細胞專利(族)數量為4535件，位居全球第二位，占全球專利(族)總量的7.93%，為世界第二。 隨著全球細胞與基因治療產業邁入了高速發展期，當前全球已登記的細胞與基因治療相關臨床試驗已超過7000余項，其中近3000項已完成臨床試驗研究，并進行了數萬例干細胞移植。 圖片 2024年5月20日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（NMPA）官網發布《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2023年）》 報告顯示研發企業在細胞治療、基因治療等新技術領域加強布局，2023年登記細胞和基因治療產品類臨床試驗81項，較2022年增長近1倍。 細胞治療、基因治療等新技術領域引起更多關注。2023年，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記臨床試驗總量首次突破4000項，達4300項（以CTR計）,為歷年登記總量最高，較2022年年度登記總量增長了26.1%，其中新藥臨床試驗（以受理號登記）數量為2323項，與2022年相比，2023年新藥臨床試驗數量增長了14.3%。 其中，2023年共登記81項細胞和基因治療產品類臨床試驗，較2022年增長近1倍。上述81項細胞和基因治療產品類試驗共涉及70個品種（以藥品名稱計），試驗范圍以國內臨床試驗為主（76項，93.8%），適應癥以抗腫瘤藥物為主（42項，51.9%）。從試驗分期分析，以Ⅰ期臨床試驗為主（33項，40.7%），Ⅲ期臨床試驗占比僅為4.9%（4/81）。 04 干細胞技術發展政策支持 干細胞技術在我國發展如此迅速，離不開政府的大力支持，更離不開中國的巨大市場需求。黨中央頒發的《十四五戰略規劃》和《健康中國2030規劃綱要》中，都明確提出了要大力發展干細胞技術和再生醫學。之后幾年陸續又出臺了多個文件，鼓勵發展生物科技，關注人民健康。 近年來，我國正加快推進干細胞領域的應用研究，國家《“十四五”生物經濟發展規劃》已布局干細胞治療新技術。此外，我國還成立了國家干細胞與再生醫學產業技術創新戰略聯盟，促進技術創新、成果轉化和產業發展。 作為生命科學和醫學研究的前沿和制高點，干細胞與再生醫學是未來科學與技術發展的戰略必爭領域。 再生是指機體修復、替換受損或缺失的組織、器官，以恢復其結構和功能，傳統的再生醫學主要研究創傷受損的組織器官生理性修復及功能重建。 干細胞研究的不斷突破賦予了再生醫學新的視角和發展方向，隨著3D打印、基因編輯、生物材料等多個領域的發展，細胞治療、基因治療、器官再造等新興領域出現，再生研究的內涵與外延不斷擴大，形成了生物學與醫學深度交叉融合的再生醫學。 2024年1月15日，國務院辦公廳印發《關于發展銀發經濟增進老年人福祉的意見》（以下簡稱《意見》），這是我國首部專門聚焦“銀發經濟”的政策文件。強調為積極應對人口老齡化，促進事業產業協同，加快銀發經濟規?；?、標準化、集群化、品牌化發展，培育高精尖產品和高品質服務模式，讓老年人共享發展成果、安享幸福晚年。 其中第十七條強調：發展抗衰老產業。深化皮膚衰老機理、人體老化模型、人體毛發健康等研究，加強基因技術、再生醫學、激光射頻等在抗衰老領域的研發應用。推動基因檢測、分子診斷等生物技術與延緩老年病深度融合，開發老年病早期篩查產品和服務。推進化妝品原料研發、配方和生產工藝設計開發。 再生醫學是利用生命科學、工程學、計算機科學等多學科的理論和方法，融合材料科學、細胞技術、組織工程技術、基因工程技術等多項現代生物工程技術，從而實現修復、替代和增強人體內受損、病變或有缺陷的組織和器官的技術。近年來，基于干細胞技術為核心的再生醫學被廣泛應用到抗衰老產業的研究中。 05 細胞技術監管不斷完善 自2017年以來，中國藥品評價中心（CDE）逐步開始受理干細胞藥物的臨床試驗申請。這意味著，所有干細胞產品必須經過類似于新藥的注冊流程，包括探索性和確證性試驗，才能提交上市申請。同時，國家也發布了一系列技術指導原則，比如《人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》，來確保這些產品的研發和生產過程符合規范。 在標準建設方面，我國不僅制定了一系列國內標準，如《干細胞通用要求》和《生物樣本庫多能干細胞管理技術規范》（GB/T 42466-2023），還積極參與了國際標準的制定，比如《人和小鼠多能干細胞通用要求》（ISO 24603）。這些標準的制定不僅對國內的干細胞研究和應用起到指導作用，也促進了我國在國際干細胞領域的交流和合作。 隨著我國干細胞監管政策的不斷完善和實踐經驗的積累，干細胞技術在我國的應用前景廣闊。國家的嚴格監管將確保這項技術在安全和有效的前提下服務于更多的患者，同時也為我國的生物醫藥行業的健康發展提供了強有力的支持。 06 干細胞技術的商業化價值不斷增加 近年來，國內外的許多初創公司涌現，專門從事干細胞技術的研發和商業化推廣。國內的干細胞行業也在不斷壯大，已經成為全球干細胞行業的重要參與者之一。 2024年上半年，細胞治療領域在生物醫藥產業中繼續吸引大量的投資和關注。作為一種創新的治療手段，細胞治療在針對多種疾病，特別是癌癥、遺傳性疾病和傳染病方面顯示出巨大的潛力。隨著技術的進步和臨床試驗的推進，投資者對這一領域的興趣持續增長。 公開資料顯示，截至今年6月30日，國內共有150家新藥研發企業完成了新一輪融資。不完全統計，上半年共25家細胞治療企業獲融資，融資總金額超20億 。 在細胞治療領域，除了直接從事藥物研發的生物技術（biotech）公司外，還有一批為其提供關鍵支持的供應鏈企業。這些企業在整個細胞和器官生產自動化、細胞藥物研發生產、生物制品申報管理等方面發揮著不可或缺的作用。進入2024年上半年，這些供應鏈公司的融資活動也展現出了蓬勃的熱度。

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