科普丨干細胞在兒童疾病中的應用與展望！
隨著干細胞再生醫(yī)學的迅猛發(fā)展，給越來越多的家庭帶來了希望的曙光，今天我們就和大家聊一下干細胞在兒童疾病治療領域中的應用和發(fā)展。
一、干細胞治療兒童成骨不全
兒童成骨不全癥，又稱“脆骨病”，患有這種疾病的小朋友，因為太容易發(fā)生骨折，無法承受磕碰，被稱為“瓷娃娃”。
美國賓州州立大學醫(yī)學院的研究人員曾在動物實驗中發(fā)現(xiàn),間質干細胞和作為細胞外基質的Ⅰ型膠原混合后,能夠在體內合成高密度新骨,改善小鼠骨強度，展現(xiàn)出治療成骨不全癥的潛力。2009年，首次有關于間充質干細胞治療兒童成骨不全癥的報道，6個患者在骨髓移植后18-34個月接受了間充質干細胞靜脈輸注，其中5個身體骨架生長非常明顯。
二、干細胞治療兒童肺病
50%的極早產新生兒都可能患上一種肺部疾病，即支氣管肺發(fā)育不良，發(fā)病率和病死率都較高。
2018年，據外媒報道，澳大利亞莫納什大學利用胎盤干細胞嘗試對6名患有支氣管肺發(fā)育不良的早產嬰兒進行治療，目前Ⅰ期臨床已經獲得成功。據悉，一個嬰兒的胎盤中含有的豐富干細胞，可以為需要治療的孩子提供豐富的干細胞來源。早在2014年，The Journal of Pediatrics上便刊登了新生兒間充質干細胞對支氣管肺發(fā)育不良極早產兒的臨床試驗結果，顯示接受間充質干細胞移植治療的患兒病情明顯明顯減輕，炎癥水平得以降低，并且無相關副作用。
三、干細胞治療早衰癥
早衰癥是一直遺傳類疾病，患者往往從幼童時期就以比正常人快5-10倍的速度衰老，不僅樣貌很快像老人，各個器官也很快衰竭，極少孩子能夠活到成年。2016年，北醫(yī)三院治療一名14歲早衰癥患者，利用患者健康弟弟的胎盤干細胞進行移植治療，結果顯示，接受胎盤干細胞移植治療小患者在視力、聽力、肝功能等多項生理指標上得到明顯好轉。這個案例同時也顯示出干細胞逆轉人體衰老的潛力。
四、干細胞治療小兒腦性癱瘓
小兒腦性癱瘓又稱小兒大腦性癱瘓，俗稱腦癱。是指從出生后一個月內腦發(fā)育尚未成熟階段，由于非進行性腦損傷所致的以姿勢異常和中樞性運動功能障礙為主的綜合征，是小兒時期常見的中樞神經障礙綜合征，病變部位在腦，累及四肢。根據文獻報道，2011年，在我國研究者對自體間充質干細胞移植治療重度腦性癱瘓兒童的臨床療效觀察研究中，50例重癥腦性癱瘓患兒接受了間充質干細胞移植，并在移植前、后6個月進行自身對照，主要是比較患兒粗大運動和綜合功能的進步程度。結果顯示50例患兒自體間充質干細胞培養(yǎng)均成功，移植后6例患兒在手術后3到5 天就出現(xiàn)顯著臨床改善，大部分患兒在移植后3個月左右運動能力進步。
由此可知，自體間充質干細胞移植對康復治療效果不佳的重癥腦癱患兒有明顯臨床改善作用，并且能夠有效促進患兒各功能區(qū)的發(fā)育。2012年，我國研究團隊分析了圍產組織間充質干細胞治療小兒腦癱患者的效果。該項目經過常規(guī)檢查后最終篩選出20例符合要求的患者，對其進行每周1次，共4次為1個療程的圍產組織間充質干細胞治療。治療方式為局麻下行腰椎穿刺蛛網膜下腔注入圍產組織間充質干細胞，并且隨訪6個月。結果顯示，經過治療后，患兒的自理能力、轉移、行走都有所改善
五、干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥
新生兒急性呼吸窘迫綜合癥能會導致腦部缺氧缺血，從而引起腦部生長發(fā)育不良，會嚴重影響孩子的智力發(fā)育。
2017年，國內團隊探究了圍產組織間充質干細胞治療兒童急性呼吸窘迫綜合癥病人的安全性。這項研究納入了一例入住重癥監(jiān)護病房并符合入選標準的兒童急性呼吸窘迫綜合癥患兒，患兒入院后在糾正基礎疾病的基礎上，接受了圍產組織間充質干細胞一次性輸注。整個研究觀察了患兒移植前后的臨床癥狀體征。在連續(xù)觀察的19個月里，未發(fā)現(xiàn)移植物抗宿主病及腫瘤的發(fā)生，患兒的生長發(fā)育也未受到影響。由此可知，圍產組織間充質干細胞移植對這例創(chuàng)傷性兒童急性呼吸窘迫綜合癥的治療是安全的，同時也需要擴大研究加以證實。
六、干細胞治療兒童重型免疫性血小板減少癥
原發(fā)性免疫性血小板減少癥既往被稱為“特發(fā)性血小板減少性紫癜”，是兒童最為常見的出血性疾病。2014年，我國學者發(fā)布了圍產組織間充質干細胞輸注治療兒童重型免疫性血小板減少癥的臨床療效結果。這項研究共納入3例患兒，發(fā)病年齡為3個月至4歲，并給予2至3次（1次/周）靜脈輸注圍產組織間充質干細胞，輸注后密切監(jiān)測患兒的血象及肝腎功能等各項指標，并開展15-45個月的隨訪。結果顯示，3例患兒在輸注細胞后漸顯效，且無明顯不良反應。
因此，圍產組織間充質干細胞對兒童重型免疫性血小板減少癥有一定的療效，能提高兒童的生活質量。
七、干細胞治療遲發(fā)性出血性膀胱炎
除此以外，間充質干細胞還被用來治療兒童異基因造血干細胞移植后難治性遲發(fā)性出血性膀胱炎。2018年，中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院回顧性分析了30例兒童異基因造血干細胞移植后難治性遲發(fā)性出血性膀胱炎患兒的臨床資料，其中7例接受間充質干細胞治療，每周1次，直至血尿、尿痛癥狀改善后停用。
整個過程對患兒進行每日體格檢查，定期行相關輔助檢查，密切觀察間充質干細胞治療后有無不良反應發(fā)生，并對其中2例患兒動態(tài)監(jiān)測了間充質干細胞治療前、后多種細胞因子水平。結果顯示，接受間充質干細胞輸注的7例患兒遲發(fā)性出血性膀胱炎痊愈，且均無發(fā)熱、皮疹、栓塞等不良反應。
八、干細胞治療血液系統(tǒng)疾病
近年來臍帶血造血干細胞對兒童血液系統(tǒng)疾病的治療已經得到了廣泛認可。目前全球范圍內的臍帶血應用案例已達5萬余份，我國臍帶血應用的案例也達到1.2萬余份。1988年，5歲的美國男孩馬特·法羅身患范可尼貧血，移植專家使用他剛出生的妹妹的臍帶血為他做了移植。移植后，法羅情況穩(wěn)定，沒有出現(xiàn)排異反應，也成為世界上接受臍帶血造血干細胞移植并獲得成功的第一人。自此之后，馬特·法羅的一舉一動都備受矚目。而他，也沒有辜負眾望，身體越來越強壯，已經娶妻生子，過上了幸福美滿的生活。
目前，在世界范圍內臍帶血造血干細胞已經應用于80多種疾病的治療，根據國家衛(wèi)健委公布的《臍帶血造血干細胞治療技術管理規(guī)范》中提到，臍帶血可用于治療白血病、重癥再生障礙性貧血、地中海貧血等血液系統(tǒng)疾病，除此之外還可以治療骨髓增生異常綜合征、惡性淋巴瘤、重癥免疫缺陷病、骨髓衰竭等疾病。通過全球各個機構的不懈探索，干細胞對兒童疾病的治療應用領域越來越廣泛，除了今天我們介紹的幾個領域，干細胞還在脊髓性肌萎縮、自閉癥、糖尿病、成骨發(fā)育不全、先天性新陳代謝缺陷等等多個方向上都獲得了較快進展。隨著干細胞技術的快速發(fā)展，相信干細胞對于孩子們的守護，會越來越好。
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