拯救罕見病患者！CCTV：干細(xì)胞技術(shù)讓「面條兄弟」重新站了起來

孿生兄弟患上同一種疾病，被稱為“面條人”，醫(yī)學(xué)稱之為“超級癌癥”。十二歲癱瘓，十八歲死亡。他們的父母帶著他們踏遍全中國，苦苦尋找治病的良方。而在獲得干細(xì)胞治療之后，兄弟倆現(xiàn)在已經(jīng)能夠正常走路，生命得以延續(xù)。 視 頻 01 天降噩耗 醫(yī)生預(yù)測活不過十八歲 能夠擁有一對雙胞胎兒子是多么令人羨慕和幸福的事情，但對蔡麗萍一家來說卻并非如此。 她每天都要將他的雙胞胎兒子彬彬和林林緊緊地綁在凳子上，并且還要將幾十斤重的沙袋重重地壓在孩子的腿上，每天七八個小時不間斷的練習(xí)，作為母親她為什么要這么殘忍的對待自己的孩子呢？ 圖片 原來，彬彬和林林得了一種可怕的病，如果不進(jìn)行可怕的康復(fù)訓(xùn)練，以后想要好好走路都很難。 幾年前，彬彬和林林剛出生時，還和所有正常孩子一樣健康、活潑開朗，但五歲生日之后，這一切都改變了。 一天，家人偶然發(fā)現(xiàn)孩子走路有點不對勁，后腳跟不著地，走路總是墊著腳，而且孩子還很瘦，一點肉都不長。 圖片 后來慢慢的，孩子走路越來越吃力，上樓梯也很吃力，這才警醒了夫妻倆，他們馬上帶孩子去了醫(yī)院。 經(jīng)過一番檢查后，醫(yī)生說并無大礙，骨頭都生長得特別好，發(fā)育也特別好，之所以瘦可能是缺鈣。 以為找到了病因，蔡麗萍買來了鈣片開始給孩子補(bǔ)鈣，但一段時間過去了，可孩子們的狀況并沒有好轉(zhuǎn)，為了解除心中的疑惑，夫婦倆決定再去大一點的醫(yī)院再次進(jìn)行檢查。 而這次的檢查結(jié)果卻讓全家人從此陷入“深淵”。 診斷結(jié)果是進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，醫(yī)生對這種疾病的預(yù)測是，孩子十二歲癱瘓，十八歲就會死亡。 圖片 02 多方求醫(yī)未果 終于抓住最后一根稻草 醫(yī)生的話猶如晴天霹靂，癱瘓和死亡的字眼不斷地籠罩著蔡麗萍的心頭，她怎么也不能相信兩個兒子就這樣輕易的被判了死刑。 于是，身高僅有一米五的媽媽背著兩個孩子跑遍了省城和北京的各大醫(yī)院，開始了漫長的求醫(yī)之路。 圖片 但所有醫(yī)院給出的答案都如出一轍：這個病沒法治，只能等死。 夫妻倆也漸漸開始灰心，甚至有了要放棄的念頭，但就這么眼睜睜地看著孩子離開，心里實在無法接受，而孩子的一句話，也更加堅定了蔡麗萍的信念。 “媽媽，我不想自生自滅呀！”，就是這么一句話，作為一個母親，她決心再為孩子們爭一爭。 圖片 一天，她偶然在電視中看到一家醫(yī)院正在通過干細(xì)胞移植的辦法幫助治療了許多疾病，當(dāng)時她就想到這種辦法能不能治療自己孩子的病呢？雖然猶豫，但蔡麗萍還是抱著試試看的想法打通了醫(yī)院的電話。 她在電話里嚎啕大哭，希望醫(yī)生能夠救救自己的孩子，哪怕救不活了，她也愿意把孩子的每一個器官都捐獻(xiàn)出去。 彬彬和林林兄弟倆得的確實是一種比癌癥更可怕的惡性疾病，進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良，也稱為“面條人”，目前全世界對于面條人也尚無有效的治療方式。 圖片 進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良是一種由基因點突變或缺失引起的遺傳性疾病，臨床特征是逐漸加重的肌力減退和肌肉萎縮，最終患者會因心力衰竭、感染而死。 據(jù)統(tǒng)計，目前每出生3500個男嬰中就會有一個患有進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良的孩子，每年約出生3000名這樣的患兒，雙胞胎同時發(fā)病的概率僅有一億分之一。 患有這種病的孩子幾歲時就不能走路，十幾歲就出現(xiàn)癱瘓，二十幾歲就可能死亡。 盡管國內(nèi)外的很多學(xué)者做過動物實驗，他們在動物實驗里發(fā)現(xiàn)，把干細(xì)胞移植到小鼠的腿部肌肉里，小鼠的行走功能就得到了改善。但這種情況真的可以用在人身上嗎？醫(yī)院也從未做過這個嘗試。 03 干細(xì)胞移植 讓孩子們奇跡般站起來 在查閱大量資料，征得院領(lǐng)導(dǎo)同意后，楊主任和她的同事們開始了更進(jìn)一步的干細(xì)胞移植問題研究，在短短幾個月內(nèi)，楊主任為雙胞胎兄弟研究了一套干細(xì)胞雙移植的方案，并為雙胞胎兄弟組織了募捐，減免了治療費用。 盡管醫(yī)院此前沒有給這類疾病進(jìn)行過干細(xì)胞治療的案例，但最終愿意放手一搏，為孩子爭取生命的長度。 圖片 干細(xì)胞移植手術(shù)的第一步，是要從孩子體內(nèi)抽取一定數(shù)量的骨髓干細(xì)胞，然后進(jìn)行細(xì)胞分離，培養(yǎng)和誘導(dǎo)分化，使干細(xì)胞轉(zhuǎn)變成一種細(xì)胞，最后移植到患者體內(nèi)，修復(fù)病變的肌肉細(xì)胞。 沒想到，手術(shù)進(jìn)行的非常順利，二十天之后，彬彬就能靠著墻站住了，林林也能在床上進(jìn)行爬行，這已經(jīng)比剛來醫(yī)院時有了很大的進(jìn)步。 圖片 在接下來的兩年內(nèi)，彬彬林林已經(jīng)成功地做了四次干細(xì)胞移植手術(shù)，孩子目前已經(jīng)能夠走路，手術(shù)后孩子們還需要每天進(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練，這種訓(xùn)練對他們來說是艱苦漫長的考驗，但醫(yī)生們真心希望這些孩子身上能夠出現(xiàn)奇跡。 目前，干細(xì)胞治療進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥能不能達(dá)到治愈的效果還不能確定，但新技術(shù)的應(yīng)用確實能夠使患者癥狀得到緩解和好轉(zhuǎn)，改善了患者的生活質(zhì)量，延長了他們的生命長度。相信，隨著再生醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，干細(xì)胞技術(shù)也能為越來越多的罕見病患者帶來希望。 Write in the last 寫在最后 罕見病因發(fā)病率極低而得名，但事實上，由于種類超過7000種，我國的罕見病患者已經(jīng)逼近2000萬人，曾經(jīng)，這部分患者只能靠藥效相近的藥物續(xù)命。而如今，隨著醫(yī)療科技的進(jìn)步，這個“小群體”正逐漸獲得重視，以干細(xì)胞為首的再生醫(yī)療也在為進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良、漸凍癥、多發(fā)性硬化癥等多種罕見病癥破開迷霧，帶來希望。

上一篇：干細(xì)胞治療腦中風(fēng)添新證！多項臨床研究證實干細(xì)胞干預(yù)腦中風(fēng)安全、有效

下一篇：干細(xì)胞治療高血壓，讓您的血壓從此“高枕無憂”